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  • 产品名:细胞基因疗法
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产品说明

  此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验.我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验!总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验!策略基因矫正纠正致病基因中的异常碱基,而正常部分予以保留!基因置换指用正常基因通过同源重组技术,原位替换致病基因,使细胞内的DNA完全恢复正常状态.

  由于当前基因治疗技术还不成熟,以及涉及一系列伦理学问题,生殖细胞基因治疗仍属禁止范围。在现有的条件下,基因治疗仅包含于于体细胞.现状前景肿瘤的基因治疗艾滋病的基因治疗遗传病的基因治疗基因治疗研究一般要符合下列要求①为已明确了的单基因缺陷疾病;②仅包括于体细胞;③靶细胞的亲缘性和可操作性等;④有明显疗效和无或低危害性等;⑤表达水平稳定时程长;⑥必须有动物实验基础!人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件:①选择适当的疾病,并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;②纠正该病的基因已被克隆,并了解该基因表达与调控的机制与条件;③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;④具有安全有效的转移载体和方法,以及可供利用的动物模型!

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  另一类为基因增强(geneaugmentation)和基因失活(geneinactivation),是不去除异常基因,而通过导入外源基因使其表达正常产物,从而补偿缺陷基因等的功能;或特异封闭某些基因的翻译或转录,以达到抑制某些异常基因表达。按靶细胞又可分为生殖细胞(germ-linecell)基因治疗和体细胞(somaticcell)基因治疗!广义的生殖细胞基因治疗以卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。

  转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中,然后把重组病毒感染宿主细胞,以使目的基因能整合到宿主基因组内.非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等.表达目的基因的表达是基因治疗的关键之一!为此,可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数!在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号,使整合在宿主基因组中的新基因高速表达,产生所需的某种蛋白质.安全措施为避免基因治疗的风险,在应用于临床之前,必须保证转移-表达系统相对安全,使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身,不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等,尤其是在将反转录载体用于基因转移时,必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究,以确保治疗的安全性!

  如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等.耐药治疗耐药基因治疗是在肿瘤治疗时,为提高机体耐受化疗药物的能力,把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞,以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-基本步骤转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法!基因转移的病毒方法中,RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体!常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。

  基因增补把正常基因导入体细胞,通过基因的非整合使其表达,以补偿缺陷基因的功能,或使原有基因的功能得到增强,但致病基因本身并未除去!基因失活将特定的反义核酸(反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞,在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达,而实现治疗的目的!基因在某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶,它可将原无细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质,将细胞本身杀死.免疫治疗免疫基因治疗是把产生抗病毒或肿瘤免疫力的对应与抗原决定簇基因导入机体细胞,以达到治疗目的!


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  基因治疗(genetherapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的!其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术!概念狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因,因而达到治疗疾病的目的!

高脂血症的基因疗法分为哪几种呢?
基因缓解是指利用特定的重组DNA,在基因水平对疾病进行缓解的一类方法。比较适合缓解遗传性疾病。基因缓解的关键是进行基因转移,必须将外源性基因准确导人靶细胞,并在其中安全、忠实、长效地发挥作用。根据实施方式的不同可分为离体法和体内法。(1)离体基因缓解离体基因缓解方法,是将患者的某种组织成分细胞(如成纤维细胞、骨髓、肝细胞、外周血干细胞,甚至肿瘤细胞)取出体外,在短期培养的条件下转入目的基因,还可进行筛选和富含有外源基因的细胞,然后再回输到患者体内。目前,国际医学界将基因疗法用于缓解FH已做了大量的研究工作,已完成的临床前研究包括:对WHHL兔进行体外活基因缓解证实确能明显地降低血浆胆固醇浓度;能满意地分离人体的肝细胞;制备出能表达人LDL-C受体的逆转录病毒,并对其特征已弄清楚;体外活基因缓解已在狒狒身上获得成功,并做了急性毒性试验。国内北京医科大学已开展了这方面的基础研究工作。他们采用先给兔皮下注射四氯化碳方法,损伤肝细胞以促进肝细胞的增殖,48小时后由静脉注射经LDL-C受体基因修饰的病毒血清,结果发现采用该方法可使兔血浆胆固醇水平较注射前下降50%...
基因缓解是指利用特定的重组DNA,在基因水平对疾病进行缓解的一类方法。比较适合缓解遗传性疾病。基因缓解的关键是进行基因转移,必须将外源性基因准确导人靶细胞,并在其中安全、忠实、长效地发挥作用。根据实施方式的不同可分为离体法和体内法。(1)离体基因缓解离体基因缓解方法,是将患者的某种组织成分细胞(如成纤维细胞、骨髓、肝细胞、外周血干细胞,甚至肿瘤细胞)取出体外,在短期培养的条件下转入目的基因,还可进行筛选和富含有外源基因的细胞,然后再回输到患者体内。目前,国际医学界将基因疗法用于缓解FH已做了大量的研究工作,已完成的临床前研究包括:对WHHL兔进行体外活基因缓解证实确能明显地降低血浆胆固醇浓度;能满意地分离人体的肝细胞;制备出能表达人LDL-C受体的逆转录病毒,并对其特征已弄清楚;体外活基因缓解已在狒狒身上获得成功,并做了急性毒性试验。国内北京医科大学已开展了这方面的基础研究工作。他们采用先给兔皮下注射四氯化碳方法,损伤肝细胞以促进肝细胞的增殖,48小时后由静脉注射经LDL-C受体基因修饰的病毒血清,结果发现采用该方法可使兔血浆胆固醇水平较注射前下降50%。(2)体内基因缓解体内基因疗法是指直接将脂蛋白受体基因输入患者肝脏,使肝脏能表达出所需要的功能蛋白质即LDL-C受体,这种体内基因缓解方法又称直接法,是一种很有希望的基因缓解方法。有人设计了一种可溶性DNA携带系统,可使外源性基因定向转移至肝细胞并在其中表达。其基本原理是利用去涎酸糖蛋白受体(一种以很高水平表达于肝细胞的特异性跨膜受体),将血清类黏蛋白,亦称去涎酸-酸性糖蛋白(为去涎酸糖蛋白受体的高亲和性配基)与多聚赖氨酸以共价形式相连,再与带有目的基因的表达载体连接,即构成了定向于肝的可溶性DNA转运系统。此系统已被证明能在体内将外源性基因转移至肝细胞并在其中表达,通过部分肝切除刺激肝细胞增殖还可使外源基因在体内持续表达。早期的动物试验表明,直接输人DNA-蛋白质复合物后,几分钟内复合物从血液中被清除,兔体中血清胆固醇水平下降了20%~30%。估计在不久之后,这种方法就会应用于临床。 。
  “新的监管政策其实是给了所有企业一个很清晰的指向。在关、检、税等多方面明确了监管模式,监管思路也更倾向于有序、透明、阳光和高效:即去年出台的政策明确了跨境电商的税制,取消了行邮税免税额度,淘汰了过去因为免税产生的泡沫,解决了不公平竞争问题。同时通过税收保障了国家利益,在今年又为行业梳理了标准,放开了跨境电商的监管限制,降低了贸易壁垒,有助于流通效率提高,消费者的选择会更广。”洋码头创始人兼CEO曾碧波在接受《每日经济新闻》记者采访时表示,尽管政策已经明朗,但接下来的一两年企业仍存在巨大挑战。


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