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  • 产品名:细胞基因疗法
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产品说明

  已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗!1.复合免疫缺陷综合征的基因治疗2.黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗3.其它遗传病的基因治疗其它遗传病4.反义技术5.药物靶向治疗(drugstargeting)在中国1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%,其中1例已超过三年半,至今仍未见肿瘤复发。

  由于当前基因治疗技术还不成熟,以及涉及一系列伦理学问题,生殖细胞基因治疗仍属禁止范围.在现有的条件下,基因治疗仅包含于于体细胞!现状前景肿瘤的基因治疗艾滋病的基因治疗遗传病的基因治疗基因治疗研究一般要符合下列要求①为已明确了的单基因缺陷疾病;②仅包括于体细胞;③靶细胞的亲缘性和可操作性等;④有明显疗效和无或低危害性等;⑤表达水平稳定时程长;⑥必须有动物实验基础!人类细胞基因治疗的临床实验已经开始.进行基因治疗必须具备下列条件:①选择适当的疾病,并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;②纠正该病的基因已被克隆,并了解该基因表达与调控的机制与条件;③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;④具有安全有效的转移载体和方法,以及可供利用的动物模型.


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  如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等.耐药治疗耐药基因治疗是在肿瘤治疗时,为提高机体耐受化疗药物的能力,把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞,以使机体耐受更大剂量的化疗!如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1!基本步骤转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法.基因转移的病毒方法中,RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体!常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体.

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  转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中,然后把重组病毒感染宿主细胞,以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等.表达目的基因的表达是基因治疗的关键之为此,可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数。在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号,使整合在宿主基因组中的新基因高速表达,产生所需的某种蛋白质.安全措施为避免基因治疗的风险,在应用于临床之前,必须保证转移-表达系统相对安全,使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身,不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等,尤其是在将反转录载体用于基因转移时,必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究,以确保治疗的安全性!

  另一类为基因增强(geneaugmentation)和基因失活(geneinactivation),是不去除异常基因,而通过导入外源基因使其表达正常产物,从而补偿缺陷基因等的功能;或特异封闭某些基因的翻译或转录,以达到抑制某些异常基因表达!按靶细胞又可分为生殖细胞(germ-linecell)基因治疗和体细胞(somaticcell)基因治疗.广义的生殖细胞基因治疗以卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象!

  此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验!我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验!策略基因矫正纠正致病基因中的异常碱基,而正常部分予以保留!基因置换指用正常基因通过同源重组技术,原位替换致病基因,使细胞内的DNA完全恢复正常状态.


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神精细胞疗法疗法,缓解脑瘫有疗效吗
手术缓解当肌肉严重挛缩和关节畸形时,可选择矫形手术,且应尽量在一次手术中完成所有需要矫形的部位,以便术后更好地改善功能。对于下肢肌肉广泛痉挛且肌力基本正常的患儿,可采用选择性脊神经后根切断术。无论何种手术,在手术实施的前后,应有规范的康复缓解方案与之相配。总之,在充分认识患儿的病理性问题和各种方法适应证的基础上,明确缓解目的,正确合理地制定康复缓解计划是提高疗效的关键。[
什么基因使细胞发生癌变
细胞癌变的诱因中包括了物化因素和生物因素,物化因素的致癌剂本身就是诱变剂,生物因素致癌则多通过影响正常细胞的基因表达或发生重组导致细胞癌变.
遗传病基因疗法的名称是什么?
遗传病基因疗法主题词或关键词:*基因疗法生命科学
乙肝基因疗法有什么特点?
所谓基因疗法就是用目的基因去置换或 校正病态基因,阻断基因表达于不同阶段,纠正基因结构和功能 异常的方法。经过多年的努力,通过基因疗法抑制HBV标志的 表达及HBV-DNA的复制,已成为可能。基本步骤是目的基因 的获得,外源基因的导入(载体系统),使基因移植后*表达。


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