基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的！其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病！从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术！概念狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的!

　　转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内.非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等!表达目的基因的表达是基因治疗的关键之一！为此，可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数！在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号，使整合在宿主基因组中的新基因高速表达，产生所需的某种蛋白质。安全措施为避免基因治疗的风险，在应用于临床之前，必须保证转移-表达系统相对安全，使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身，不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，尤其是在将反转录载体用于基因转移时，必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究，以确保治疗的安全性。

　　此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验.我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验！策略基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留!基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态.

　　如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等.耐药治疗耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1!基本步骤转移基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体.常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体!

　　广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。主要分类按基因操作基因治疗一类为基因修正（genecorrection）和基因置换（genereplacement），即将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因准确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变！通过同源重组（homologousrecombination）即基因打靶（genetargetting）技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复!

　　另一类为基因增强（geneaugmentation）和基因失活（geneinactivation），是不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达.按靶细胞又可分为生殖细胞（germ-linecell）基因治疗和体细胞（somaticcell）基因治疗.广义的生殖细胞基因治疗以卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象.

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　　已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗!1．复合免疫缺陷综合征的基因治疗2．黑色素瘤的基因治疗对肿瘤进行基因治疗3．其它遗传病的基因治疗其它遗传病4．反义技术5．药物靶向治疗（drugstargeting）在中国1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果!随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%,其中1例已超过三年半,至今仍未见肿瘤复发！

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